地方病保障和藏药、蒙药、维药等民族药纳入医保药品目录等特殊政策措施，以及基本医保省级统筹等重大政策调整，各省要在向国务院医疗保障行政部门和财政部报告后，按规定推进。

艾贝司他于2019年1月、5月向NMPA提交临床试验申请，并获得临床试验默许。一般来说，泛HDAC抑制剂不加选择地去抑制所有的HDAC，可能引起较大的副作用，而亚型选择性HDAC抑制剂副作用较小，具有明显竞争优势。

（根据公开资料整理）此外，作为表观遗传学机制药物，HDAC抑制剂展现出较大联用潜力，联合用药开发是重要研究方向。一旦该适应症获批上市，艾贝司他势必会受到冲击。艾贝司他-具有Best-in-class潜力的泛HDAC抑制剂艾贝司他是一种口服有效的强效泛HDAC抑制剂，徐诺药业称其具有Best-in-class的潜力。艾贝司他与培唑帕尼（Pazopanib）联用一线或二线治疗局部晚期或RCC全球性、随机对照的潜在关键Ⅲ期临床试验（RENAVIV，NCT03592472）也在进行中。从作用机制和适应症这两个方面来比较一下这两个药物。

目前，正在中国开展两项临床试验。目前，艾贝司他在美国、中国、欧洲等地同时开展临床试验，主要适应症包括肾癌、淋巴瘤、肉瘤、血液肿瘤、甲状腺癌、乳腺癌、卵巢癌等。怎么叫伞式试验？雨水会沿不同路径滴下去。

因为当时二线是标准治疗，三线没有治疗，回家喝白开水。虽然最近有了一些进步，但跟国际相比，我们仅参与了13%的抗肿瘤药物早期研发，而这13%里头，真正的创新药物不到3%，绝大部分都是仿制品。化疗时代，药物导致的副作用很大，病人头发也掉了，牙也松了，饭也吃不下去，觉也睡不着，当我们感觉很困难的时侯，分子靶向药物来了。阿帕替尼一年卖二十几个亿，今年大概能够超过二十五亿，如果你有两三个这样的产品，投资成本早就回来了。

这就是我对你们提出的殷切希望，请你们把钱往这里投，来做抗肿瘤药物。如果今天我讲完之后，你还再去投钱给PD-1单抗，今天就白听了。

第六个问题，作用机制是不是多元化，副作用是不是比较小，跟其他药物相互之间是不是没有太大影响。只有生物制药企业，我们离开了西方也能干。我们把一期临床试验做完以后，我把文章发到美国ASCO大会上。我们在做试验设计时，要参考其他的临床研究，要看对照组有多长时间，不能脑袋发热。

我们都是一个共同的目标和事业，为世界做贡献，造福于人类。当然，这些肿瘤靶点里面可能有一个靶点是关键靶点。假如你投一期临床试验的，你要关注我们将来怎么去研究新药，你才知道投哪个一期。当然，也有伦理方面的考虑。

这是爱因斯坦广义相对论的手稿。大家说，你这样做不是亏本吗？不亏本。

中国有几项？几乎没有。中国企业跟在后面跑，也采取美国这种方式，其实是错误的。

因为我们原来投入很低，就在大家真正开始干的时候，忽然国家来了个4+7，网络上一片议论纷纷。我们看病贵、看病难、或者说研发投入高产出低的原因就在这里。我说爬到800就爬800，我说不能再往上爬了，就不能再爬了，爬到最高耐受剂量就可以了。为什么当时呋喹替尼这个药物能够成功？因为我们在当初设计临床试验时，已经把所有风险都控制过了。他说，你无论如何一定要参加，我们跟你关系这么好，我们还有其他的新药研发在你这里做。24小时之前的所有不良事件，24小时之后全部上网，我们把一个电子密钥交给FDA，也交给中国的NMPA，还会交给EMA（欧洲药品管理局），24小时之后，他们可以随时随地到上面去看我们研究药物的不良反应、有效性，实现动态评估。

我们在这个领域已经耕耘了十多年，从来没成功过，舒尼替尼、索拉非尼、阿帕替尼我都做过，都失败了。我们就用设计的合理性来支撑临床研究。

如果克唑替尼治疗100个肺癌病人的有效率只有1%或者2%，这种药物在过去根本就是要淘汰的，有效率必须达到10%以上才行。当时和黄药业开心得不得了，加投了300万，结果值四个亿。

我那时候也很苦的，417个病人，每个病人我都监控，每天查二到三次E-mail。我们现在有两个项目是做中美双报的，我们的数据随时给中国和美国的FDA去监控，可以同时在美国和中国上市。

如果我哪天决定要替这个公司牵头做三期临床试验，就意味着我已经做了充分的评估。如果我知道一个靶点，在肺癌、胃癌、肝癌上都有，我就把有这个靶点的病人都挑出来，这就叫篮式试验。他们又试了几个病人，果然不错。（全场鼓掌） 恒瑞的阿帕替尼的发明者不是我，发明者在美国，恒瑞买来了中国开发权。

一个很小的文章，只是一个Poster，就把礼来引来了。要想玩得成功，在提高研发成功率里，必须做到五个正确。

第四个问题，最好能覆盖多种肿瘤病种。我先跳下去救，能救一个算一个，能救两个算两个，总比全死光好。

（只有二个人举手） 就是我。这都是中国的创新制药。

我们要迎头赶上，知道缺点、困境在哪里，知道有哪一些可以做。刚才我说的呋喹替尼三期临床试验-FRESCO，这是李嘉诚投的和黄药业开发的产品。你只有关心他，他才会愿意配合你，才会把这个事情做完。第三，中国与世界前沿之间的差距。

因为二期是研究有效性，一期只是安全性。举个例子，恒瑞医药的阿帕替尼，你们知道谁牵头临床研究开发的吗？知道的请举个手。

选择平台的时候，要非常关注。如果你们以后的投资要做三期临床研究，你就问他脱落率是多少。

我下面给大家分享一下会成功的原因。因为在我们刚沾沾自喜地说，有了PD-1和PD-L1产品时，西方人已经洗手不干了，他们说PD-1我不做了，我做双功能单抗。

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文章来源：天狐定制

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